2026年1月4日，从首都医科大学宣武医院传来振奋人心的消息：由陕西医赛尔生物科技有限公司与首都医科大学宣武医院神经外科菅凤增教授团队联合开展的 “人脐带间充质干细胞外泌体注射液治疗难治性脊髓空洞症” 临床研究项目取得突破性进展。
截至目前，已有6例志愿者接受了医赛尔研发的人脐带间充质干细胞外泌体治疗，其中2例患者显示出明显良好的治疗效果，其余4例正在密切观察中。
这一阶段性成果不仅令科研团队信心倍增，更意味着长期困扰医学界的难治性脊髓空洞症有望迎来革命性的治疗方案，为无数患者带来了康复的希望。
临床突破‖6例患者接受治疗2例效果显著
2025年9月28日，医赛尔生物科技与首都医科大学宣武医院合作的“人脐带间充质干细胞外泌体注射液治疗难治性脊髓空洞症” 临床研究项目正式获得批准，开启了细胞药物治疗神经系统疾病的新篇章。
这一研究是全球首个针对外泌体治疗脊髓空洞症的临床研究项目，标志着我国在细胞药物神经系统疾病治疗领域取得重大突破。项目的迅速进展展现了医赛尔与宣武医院团队高效的科研执行力。
脊髓空洞症是一种慢性进行性脊髓疾病，多继发于神经管畸形、脊髓损伤等疾病。其核心病理改变为脊髓中央管异常扩张形成液性囊腔，导致中央型脊髓损伤。
患者常出现“感觉分离” 表现——即痛觉和温度觉缺失，而触觉与深感觉保留。随着病情进展，可能出现肌无力、肌肉萎缩等运动功能障碍。
虽然手术可解除空洞对脊髓的机械压迫，但对于已形成的神经功能缺损往往难以逆转。部分患者在长期保守观察过程中，尽管空洞可能自行缓解，但继发的脊髓损伤症状仍持续存在。
创新疗法‖外泌体技术带来治疗新思路
针对这一医学难题，菅凤增教授团队与医赛尔生物科技共同探索外泌体治疗的新路径。2025年10月24日，双方正式启动受试者招募工作，开展 “评价人脐带间充质干细胞外泌体注射液治疗难治性脊髓空洞症患者的临床安全性和有效性研究” 。
外泌体是一种由细胞分泌的纳米级囊泡，直径仅30-150纳米，能够携带重要的生物活性物质，参与细胞间通讯，调节免疫反应，促进组织修复。
人脐带间充质干细胞外泌体具有良好的生物相容性、低免疫原性和优异的组织修复能力，在多种疾病治疗中展现出巨大潜力。
相比于传统的细胞疗法，外泌体治疗不仅副作用更小，而且能够有效地转移到特定组织，不会在微血管中聚集，避免了因给药细胞引起栓塞的可能性。
首都医科大学宣武医院菅凤增教授表示：“外泌体疗法的优势在于其高度稳定性、生物相容性、靶向能力和低免疫原性，被认为是增强内源性修复的理想工具。”
科研基础‖扎实的前期研究奠定成功基石
此次临床研究的顺利推进，离不开扎实的临床前研究基础。菅凤增教授团队进行了系统的临床前体外功能性和体内药效学研究。
图2 脊髓空洞患者外科减压后空洞缩小，但部分患者症状未得到缓解(Acta Neurol Belg. 2023 Jun;123(3):807-814)
体外功能性结果显示，hUC-MSCs-EV能够促进大鼠脊髓神经干细胞增殖、迁移和抗凋亡；体内药效通过建立大鼠脊髓空洞模型，结合行为学评估、核磁共振成像、免疫组织化学等多种技术进行评估。
图3 ( D)脊髓空洞患者的病程可迁延数月至数年，终末期逐渐自行萎缩(Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2025;96:1204-1214, Editor's choice)
MRI结果显示，外泌体治疗组空洞体积和长度分别平均减少50.88%和30.83%，证实了hUC-MSCs-EV治疗能显著促进脊髓空洞的恢复。
感觉功能评估方面，采用Von Frey测试和热板实验分别评估痛觉和温度觉的变化。治疗干预后，外泌体治疗组的感觉功能开始逐渐恢复，且温度觉改善明显优于安慰剂组。
图4 脊髓空洞患者的病程可迁延数月至数年，终末期逐渐自行萎缩(Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2025;96:1204-1214, Editor's choice)
机制研究表明，hUC-MSCs-EV主要促进了室管膜细胞的增殖，显著促进脊髓空洞中神经干细胞的早期增殖，为脊髓空洞的神经修复提供了重要的内源性干细胞来源。同时，它能促进前连合区域轴突再生和髓鞘形成，增加后角感觉传入纤维和感觉神经元数量，重建受损神经结构。
企业实力‖医赛尔专业能力获权威认可
2025年9月19日，菅凤增教授亲自带队赴医赛尔进行实地考察，对企业的细胞制备体系、质量控制流程等进行了全面评估。考察过程中，菅教授对医赛尔的专业技术能力给予了高度评价。
“通过这次实地考察，我看到医赛尔在细胞制备和质量控制方面建立了完善的体系，这为我们后续的临床研究提供了重要保障。”菅凤增教授表示。医赛尔生物科技凭借其在细胞技术领域的深厚积累，建立了包括3D干细胞培养技术、全自动超声纳滤提纯工艺在内的七大核心优势，并通过CNAS国家实验室认证，为外泌体制剂的质量稳定性提供了坚实保障。
此次临床研究项目的顺利推进，是医赛尔生物科技从细胞存储企业向创新研发企业转型的重要里程碑，展现了企业在细胞研发领域的创新实力。医赛尔生物科技董事长杨劲辉表示：“这个项目的突破性进展，是医赛尔发展历程中的重要里程碑。我们将以此为契机，进一步加强与顶尖医疗机构的合作，推动细胞外泌体技术在重大疾病治疗领域的应用。”
未来展望‖开辟神经系统疾病治疗新纪元
随着6例志愿者中2例显示出良好治疗效果，研究团队对后续进展充满信心。这一突破性进展具有多重重要意义：对医学界而言，这是全球首个外泌体治疗脊髓空洞症的临床研究取得实质性进展，开辟了神经系统疾病治疗新路径，为后续相关研究提供了重要参考。对患者而言，这意味着难治性脊髓空洞症有望迎来全新的治疗方案，为长期受疾病困扰的患者带来了康复的希望。
据国际研究显示，外泌体治疗在神经系统疾病领域已显示出良好前景。2024年，Akhlaghpasand等人采用经鞘内注射300μg MSC-Exo对9例亚急性期脊髓损伤患者进行治疗，未见外泌体相关不良反应。
患者神经功能在12个月随访时均出现明显改善，自理、呼吸和排尿功能都有显著提升。
未来，随着研究的深入和技术的成熟，细胞药物将为更多难治性疾病患者带来新的希望。医赛尔将继续秉持“科技向善”的理念，深化与国内外顶尖医疗机构的合作，推动更多创新细胞药物的研发与应用。
脊髓空洞症患者迎来新希望，研究团队表示将继续优化治疗方案，扩大样本量，推进研究进程。医赛尔与宣武医院的这一合作成果，不仅代表着中国在细胞治疗领域的技术实力，更彰显了我国在生物医药创新领域的崛起。
随着更多临床数据的积累和治疗方案的完善，相信外泌体技术将为神经系统疾病治疗带来革命性突破。